光遗传学是一项新兴技术。
近日,两家初创公司表示,将启动临床试验,将光遗传学技术与高科技眼镜相结合,让光线进入眼睛,治疗失明。
巴黎的 GenSight Biologics 和纽约的 Bionic Sight 这两家公司都认为,如果可穿戴电子设备与基因治疗技术相结合,视网膜可以重新感知光线,从而恢复视力。
有些患者因色素性视网膜炎而视力恶化,两家公司希望帮助的正是这些患者。
色素性视网膜炎会破坏视网膜中的感光细胞。
有许多视网膜疾病会导致光敏细胞或光感受器丧失,理论上,如果上述方法有效,所有这些疾病都可以用新技术治疗。
光遗传学是一种基因疗法,它使用非常规方法绕过受损的光感受器。
通过这项技术,科学家可以向不同类型的视网膜细胞和神经节添加基因指令,以便它们能够感知光。
GenSight 与巴黎 Institut de la Vision 合作开发了一副配备相机、微处理器和数字微透镜的眼镜,可将相机捕获的图像转换为明亮的红光脉冲,以刺激修饰的细胞。
GenSight首席执行官伯纳德·吉利表示,科学家已经对失明的猴子和老鼠进行了测试,似乎可以让动物恢复视力。
然而,这只能通过对人类志愿者进行实验并要求他们描述他们的感知来实现。
了解治疗是否确实可行。
吉利预计今年将有可能进行人体实验。
去年三月,光遗传学技术在德克萨斯州的一些患者身上进行了测试,各公司正在跟踪测试结果。
RetroSense Therapeutics 是测试领域的领导者,最近被艾尔建 (Allergan) 收购。
在最初的测试中,一名盲人妇女成为第一位接受光遗传学治疗的患者,科学家希望帮助她恢复视力。
西南视网膜基金会的 David Birch 透露,已有四名患者报名参加试验。
治疗过程中,研究人员向患者眼睛注射了3次药物。
注射的是一种携带藻类基因的工程病毒。
藻类的指令细胞可以产生光敏蛋白。
结果是什么?研究人员没有透露结果,所以我们不知道患者的视力是否恢复了一些。
RetroSense利用自然光来激活细胞,但这种方法的治疗效果可能不是很好,因为光敏蛋白只对特定强度的光做出反应。
如果是低强度的环境光或自然光,亮度可能不足以激活细胞。
理查德·马斯兰 (Richard Masland) 是哈佛医学院眼科教授,也是 RetroSense 的科学顾问。
Marslander 表示,正是出于上述原因,RetroSense 选择使用护目镜或其他“光适应机械”来发射波长和强度恰到好处的光线进入眼睛。
Bionic Sight 计划将护目镜与光遗传学技术结合起来。
Bionic Sight 由威尔康奈尔医学院的神经科学家 Sheila Nirenberg 创立。
一月份,Bionic Sight 宣布与基因治疗公司 Applied Genetic Technologies 合作,今年开始临床测试。
刺激神经节细胞真的能恢复视力吗?目前还没有答案。
一般来说,神经节细胞的活动依赖于神经冲动,细胞不能直接感知光。
尼伦伯格认为,他们开发的护目镜可以将光转换成“神经代码”,这是一种经过预处理的脉冲模式,对于神经节细胞来说,似乎是从视网膜中的其他细胞发送的。
眼科教授、斯坦福大学汉森实验物理实验室主任丹尼尔·帕兰克认为,尼伦伯格使用“神经代码”的方法可能不会成功。
为什么?因为人眼有30多种视网膜神经节细胞,有些对光有反应,有些对运动有反应,有些可以感知对比度的差异。
找到一组允许所有细胞进行通信的光模式是不可能的。