临床试验在过去几年中发生了重大变化。随着药物和设备及其试图影响的条件变得更加复杂，临床试验的设计和结构也变得更加复杂。然而，改变治疗方案的成本也很高，识别和招募合适的患者并非易事，尤其是在针对罕见疾病时。那么组织团队如何跟上这种快速变化的步伐呢？制药商、生物技术公司和首席风险官正在试验过程的各个阶段采用新技术来应对这些挑战；但具有讽刺意味的是，其中一些新技术带来了新的挑战，例如生成的数据量庞大的问题。来自临床就诊的信息和图像、数字化语音记录以及患者佩戴的设备的逐秒读数创建了源源不断的数据流。如今的数据量已经达到TB级甚至ZB级，传统的医疗系统和人工管理方式难以应对。虽然所有这些信息都可以被捕获并存储在数据仓库和数据湖中，但问题仍然存在：如何清理、处理、管理和评估这些数据以从中提取见解？高效设计的AI答案在于AI(AI)和机器学习(ML)应用程序。人工智能不仅可以比传统方法更快地处理数据，而且可以改变数据的使用方式。除了机器学习(ML)之外，人工智能还将教授不同的系统来解释和理解数据，从而推动技术不断进步。人工智能将避免过去的设计错误，并创造全新的尝试。要了解人工智能(AI)和机器学习(ML)在临床试验中的全部潜力，有必要首先考虑它们如何帮助方案设计。审查以前的研究、开发设计和处理人类无休止的修改是一个耗时且容易出错的过程。人工智能(AI)和机器学习(ML)技术相结合，可以在更短的时间内准确地完成工作。通过快速有效地审查所有可用的历史数据，这两种技术可以发现以前方案和研究中期变更引起的所有问题，以全面优化方案构建，确保过去的问题不会出现。例如，许多协议没有足够广泛地定义患者年龄组，以招募具有所需特定条件的患者。通过使用机器学习(ML)技术，可以根据之前的研究确定扩大的年龄组，以优化招聘。以这种方式自动化构建试验可以消除障碍，例如研究的变化、对治疗方案的误解、人为错误以及最终延迟将药物推向市场的其他问题。结果是一个更精确、更好的协议，可能需要尽可能少的更改，从而节省了在更改请求上花费的大量资金。驾驭数据风暴一旦试验开始，人工智能就成为管理数据流的关键。虽然传统试验涉及通过一系列现场临床诊断收集的数据，但这些事件不再是临床试验中收集患者数据的唯一数据点。我们正在进入这样一个世界，在这个世界中，传统的网站访问将得到来自患者佩戴的智能设备的数据的补充，这些智能设备可以每天多次甚至连续发送读数。将来，这些信息可以补充外部数据，例如环境因素，例如天气、空气质量、患者的位置，甚至他们在任何时刻的活动水平。在临床试验中使用真实世界数据代表了医疗保健行业的巨大范式转变。每个登记的患者可能每周甚至每天创建数百或数千到数百万个数据点。如此庞大的数据量远远超过人类可以处理或管理的信息，因此外包或投入更多人力资源解决问题不再可持续或有效。但借助人工智能技术，可以在创纪录的时间内分析海量数据。仔细检查大型数据集中的每条信息，检查潜在问题，并与统计规范进行比较以排除异常值，同时还以人类无法达到的速度识别缺失的数据点。洞察功效和安全性但人工智能可以做的远不止于此。当与机器学习相结合时，它还可以解析临床数据并得出见解。随着随时随地从每个患者身上获取信息，人工智能将成为数据解读的基础。人工智能不仅可以处理结构化数据，例如在表单字段中收集的数据，还可以处理和解释非结构化数据，例如文本、音频和视觉信息。例如，人工智能可以“倾听”试验患者关于主治医师的笔记，甚至可以扫描图像并识别它们。这开辟了一个全新的洞察资源，为研究团队提供更多信息并帮助他们做出有关试验的决定。人工智能(AI)和机器学习(ML)分析和识别数据趋势的能力的另一个重要好处是，它可以生成更可靠的安全报告。健康和安全问题通常很微妙，或者直到变得严重时才被发现。人工智能(AI)可以及早发现趋势，并允许安全团队快速有效地响应趋势。甚至有可能从试验中收集的数据之外收集相关的安全数据。例如，患者在社交媒体上发布的帖子可能表明存在一些潜在的不良事件。虽然这种监视可以手动完成，但这种信息增长和传播的速度使人类难以跟上。虽然其跟踪可以由执行基本在线搜索的员工完成，但这种方法增加了所需的人力资源，从而增加了总体成本。与试图手动完成任务的人类工作者相比，人工智能可以自动执行此监控过程并更快、更有效地对传入的安全案例进行分类。面向未来的AI已集成到基于云的生命科学技术平台中，以支持试验设计、数据监控和安全案例管理。然而，人们现在才进入人工智能时代。我相信在未来的几年里，人工智能和机器学习技术一定能够做到现在只能想象的事情。人工智能是去中心化实验的关键。在分散试验中，一部分患者数据将直接来自患者自身，而不是通过传统方法在现场获取。随着精准和个性化医疗的出现，患者群体将变得越来越小，患者招募将变得更具挑战性。然而，随着分散试验的扩大，以前因距离试验中心较远而无法参加试验的患者现在可以参加了。我们还将看到“无患者”试验的到来，可以使用历史数据而不是患者的实时数据进行试验。可以想象一项试验，其中安慰剂组在基于历史患者数据的虚拟“安慰剂”组中运行。这种设计不仅降低了成本，而且通过确保所有新招募的患者都接受拟议的治疗，使试验更加以患者为中心且符合伦理。人工智能(AI)和机器学习(ML)将继续发展和改进，尤其是在应用于可以大规模利用全球数据源的基于云的平台时。随着这些技术变得更加广泛并进一步嵌入临床试验平台，我们将迎来一个更好、更高效和有效试验的新时代，这将降低将新药推向市场的成本，同时加快开发过程，从而帮助满足需求。帮助患者获得所需药物。
